Un team di ricercatori presso l’UC Davis Institute for Cure rigenerativi ha sviluppato una tecnica per l’utilizzo di cellule staminali di erogare la terapia che concerne specificamente l’anomalia genetica trovato nella malattia di Huntington, una malattia ereditaria del cervello che provoca progressivi movimenti incontrollati , la demenza e la morte. I risultati, ora disponibile on line sulla rivista Molecular and Cellular Neuroscience , suggeriscono un approccio promettente che potrebbe bloccare la malattia di avanzare.
“Per la prima volta, siamo stati in grado di fornire con successo inibitori sequenze di RNA a partire da cellule staminali direttamente in neuroni, diminuendo in maniera significativa la sintesi della proteina huntingtina anormale”, ha detto Jan A. Nolta, ricercatore principale dello studio e direttore della UC Davis programma di cellule staminali e la UC Davis Institute for Cures rigenerativi. “Il nostro team ha fatto un passo avanti che dà le famiglie colpite da questa malattia la speranza che la terapia genetica potrebbe un giorno diventare una realtà.”
La malattia di Huntington possono essere gestiti con i farmaci, ma al momento non ci sono trattamenti per il declino fisico, mentale e comportamentale delle sue vittime. Nolta e altri esperti che la migliore occasione per arrestare la progressione della malattia sarà quello di ridurre o eliminare il mutante huntingtina (htt), proteina che si trova nei neuroni delle persone con la malattia. RNA interference (RNAi), la tecnologia ha dimostrato di essere altamente efficace nel ridurre i livelli di proteina HTT e invertire i sintomi della malattia in modelli murini.
“La nostra sfida con la tecnologia dell’interferenza dell’RNA è quello di capire come consegnarlo nel cervello umano in un dialogo intenso, modo sicuro ed efficace”, ha detto Nolta, di cui il laboratorio ha recentemente ricevuto finanziamenti dal California Institute for Regenerative Medicine di sviluppare un sistema di erogazione RNAi per la malattia di Huntington. “Stiamo esplorando come utilizzare cellule staminali umane per creare stabilimenti produttivi RNAi all’interno del cervello.”
Jan Nolta
La malattia di Huntington colpisce oltre un quarto di milioni di americani. Il disturbo può essere tramandata attraverso le famiglie, anche se solo uno dei genitori ha il gene anomalo huntingtina. La malattia è causata da una mutazione nel gene, che comprende una componente anormalmente ripetendo di DNA che appare sul cromosoma quarto. Mentre il pattern building block ripete normalmente fino a 28 volte sul cromosoma, ripete troppe causare una forma anomala di proteina – nota come proteina huntingtina – da effettuare. La proteina huntingtina si accumula nel cervello, provocando la progressione devastante della malattia. Le persone di solito si sviluppano sintomi di mezza età se non ci sono più di 35 ripetizioni. Una forma più rara della malattia si verifica nei giovani quando il modello di DNA anomalo si ripete molte volte di più.
L’UC Davis team di ricerca ha mostrato per la prima volta che inibitori sequenze di RNA possono essere trasferiti direttamente da cellule del donatore nelle cellule bersaglio per ridurre notevolmente la sintesi delle proteine indesiderate dal gene mutante. Per trasferire le sequenze di RNA inibitori nei loro obiettivi, il team di Nolta geneticamente le cellule staminali mesenchimali (MSC), che sono state derivate dal midollo osseo di donatori umani non affetti. Negli ultimi due decenni, Nolta ei suoi colleghi hanno dimostrato di essere MSCs veicoli sicuri ed efficaci per fornire gli enzimi e le proteine ad altre cellule. Ha detto che le MSC possono trovare anche trasferire molecole di RNA direttamente da cellula a cellula, in quantità sufficienti a ridurre i livelli di una proteina mutante di oltre il 50 per cento nelle cellule bersaglio, è una scoperta che non è mai stato segnalato prima e offre una grande promessa per uno varietà di disturbi.
“Non solo è trovare nuovi trattamenti per la malattia di Huntington è un esercizio utile di per sé, ma le lezioni che stiamo imparando sono applicabili allo sviluppo di nuove terapie per altre malattie genetiche che coinvolgono lo sviluppo eccessivo di proteine e la necessità di ridurre”, ha detto Nolta, che recentemente ricevuto una sovvenzione di prestigio ricerca trasformativa dal National Institutes of Health per studiare come le cellule staminali mesenchimali in grado di trasferire microRNA e di altri fattori nelle cellule dei tessuti danneggiati, e come questo processo può essere sfruttata per il trattamento di lesioni e malattie. “Abbiamo grandi speranze che queste tecniche possono anche essere utilizzati nella lotta contro alcune forme di sclerosi laterale amiotrofica (morbo di Lou Gehrig), così come Parkinson e da altre condizioni.”
L’, articolo “Esame delle mediata da cellule mesenchimali staminali trasferimento RNAi per la malattia di Huntington ha inciso cellule neuronali per la riduzione della huntingtina,” è stato co-scritto da Scott D. Olson, ora con l’Università del Texas Health Sciences Center a Houston. Altri autori sono stati Kambal Amal, ora alla Washington University di St. Louis, e Kari Pollock, Gaela-Marie Mitchell, Heather Stewart, Stefanos Kalomoiris, Cary Whitney, Catherine Nacey e Karen Pepper, con l’UC Davis Institute for Cures rigenerativi. I finanziamenti per la ricerca è stato fornito dal California Institute for Regenerative Medicine e Team KJ.
UC Davis sta giocando un ruolo di primo piano nel campo della medicina rigenerativa, con quasi 150 scienziati che lavorano su una varietà di cellule staminali progetti di ricerca in sedi universitarie sia in Davis e Sacramento. L’UC Davis Institute for Cure rigenerativa, una struttura sostenuta dal California Institute for Regenerative Medicine (CIRM), inaugurato nel 2010 sul campus Sacramento. Questo 62 milioni dollari struttura è il centro dell’università per la scienza delle cellule staminali. Esso include la più grande accademico della California settentrionale di Good Manufacturing Practice di laboratorio, con state-of-the-art attrezzature e sale di produzione per le terapie cellulari e geniche. UC Davis ha anche un Translational cellule staminali embrionali umane in comune centro di ricerca a Davis e una partnership di collaborazione con l’Istituto di Medicina Rigenerativa Pediatric Shriners Hospital for Children California del Nord. Tutti i programmi e le strutture complementari Science Center clinica e traslazionale dell’università, e concentrarsi per trasformare cellule staminali in cure. Per ulteriori informazioni, visitare www.ucdmc.ucdavis.edu / stemcellresearch .
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