Il Broad Institute ottiene brevetto sul metodo rivoluzionario di Gene-Editing (la cura dell’Huntington Desease..sarà possibile)   Leave a comment


http://www.technologyreview.com/view/526726/broad-institute-gets-patent-on-revolutionary-gene-editing-method/#

La Harvard-MIT genomica istituto di scienza rimane muto su come andrà a far valere il controllo sugli strumenti che dovrebbero accelerare le cure e cambiare la terapia genica.


Una delle più importanti tecnologie genetiche sviluppate negli ultimi anni è ora brevettato, ei ricercatori si chiedono cosa faranno e non sono ammesse a che fare con il metodo efficace per modificare il genoma.

Martedì scorso, il Broad Institute del MIT e di Harvard ha annunciato che era stato concesso un brevetto che copre i componenti e la metodologia per CRISPR-un nuovo modo di fare precise, modifiche mirate al genoma di una cellula o di un organismo. CRISPR potrebbe rivoluzionare la ricerca biomedica, dando agli scienziati un modo più efficiente di mutazioni correlate alla malattia ricreare negli animali di laboratorio e colture cellulari; può anche produrre un modo senza precedenti di trattamento della malattia (vedi “Genome Surgery”).

Il brevetto, rilasciato appena sei mesi dopo la sua domanda è stata depositata, si estende su una versione modificata del sistema-Cas9 CRISPR trova naturalmente nei batteri, microbi che utilizzano per difendersi dai virus. Il brevetto copre anche i metodi per la progettazione e l’utilizzo di componenti molecolari di CRISPR.

L’inventore quotata al brevetto è Feng Zhang, ricercatore e membro di facoltà del MIT nucleo del Broad. Zhang è stato un MIT Technology Review Innovator Under 35 nel 2013.

Il brevetto descrive come gli strumenti possono essere usati per trattare le malattie, ed elenca numerose patologie da epilessia, a Huntington, all’autismo, e la degenerazione maculare.

Una delle possibilità più interessanti per CRISPR è il suo potenziale per il trattamento di malattie genetiche correggendo direttamente le mutazioni sui cromosomi di un paziente. Ciò consentirà ai medici di curare le malattie che non possono essere affrontati con metodi più tradizionali, un obiettivo già fissato dal co-fondato una startup di Zhang chiamato Editas Medicina (vedi “Nuovo Genome-Editing metodo potrebbe rendere la terapia genica più precisa ed efficace”).

Un altro fondatore di Editas, Jennifer Doudna, e il suo Istituto, l’Università della California, hanno una domanda di brevetto in attesa per la tecnologia CRISPR. Come tale applicazione costa occidentale sarà interessato non è ancora chiaro. E ‘anche chiaro quale impatto crediti della massima sulla tecnologia avrà sul suo uso commerciale e la ricerca di base.

Chelsea Loughran, un avvocato di proprietà intellettuale contenzioso che ha seguito CRISPR nel corso dell’ultimo anno, dice che un sacco di persone stanno già utilizzando CRISPR e non è chiaro se sarà diventato più difficile per loro di farlo. “Tutto ciò è nelle mani del MIT e del Broad,” dice.

Mentre MIT, di Harvard, e il Broad tutte detengono congiuntamente i brevetti CRISPR annunciati ieri, tecnologia per l’ufficio delle licenze del Broad è la gestione di decisioni su chi otterrà le licenze per utilizzare la tecnologia, dice Lita Nelsen, direttore dell’Ufficio Licenze MIT Technology. (Licenze sono permessi formali per utilizzare una tecnologia brevettata, spesso in cambio di denaro.)

Un portavoce del Broad dice che “dettagli specifici intorno licenze non sono disponibili in questo momento, ma il Broad ha intenzione di rendere questa tecnologia ampiamente disponibili per gli scienziati.”

Nelsen dice l’esperienza del MIT con brevettare un’altra tecnologia-breve genetica interferenti RNAs- fornisce un buon esempio di cosa aspettarsi per i brevetti CRISPR. RNA interferenti brevi sono una famiglia di molecole che possono essere utilizzati per mettere a tacere i geni in molti organismi. Queste molecole sono ampiamente utilizzati da ricercatori di base.

Ufficio concesso licenze di Nelsen di utilizzare la tecnologia di RNA interferenti a gruppi diversi, con diversi tipi di permesso. Una startup chiamata Alnylam ha ottenuto una licenza esclusiva per utilizzare la tecnologia per cercare di sviluppare trattamenti per i pazienti (vedi “Il potenziale terapeutico di RNAi”). Inoltre, il MIT ha concesso le licenze non esclusive a alcune aziende che volevano vendere i componenti molecolari della tecnica-silenziamento genico.

Gli strumenti di ricerca di base ragione università di brevetto è quello di fornire l’incentivo allo sviluppo di esso, dice Nelsen. Trasformare una tale tecnologia in un trattamento medico è un processo estremamente costoso, dice. “Se non hai brevetto, che non si sarebbe fatto”, dice Nelsen.

MIT non va dopo che gli scienziati accademici che producono versioni in laboratorio fatte delle componenti molecolari per la tecnologia-silenziamento genico, dice. Se la tecnologia Broad licenza ufficio consegue che ad esempio, quindi i nuovi brevetti non dovrebbero riguardare gli accademici che vogliono utilizzare lo strumento per la ricerca di base, dice Nelsen. Sarebbe una buona notizia, perché CRISPR è pensato per essere un enorme vantaggio per la scienza biologica. Per ora, tuttavia, il Broad è mantenere un coperchio stretto sui loro piani per il brevetto.

The Harvard-MIT genomic science institute stays mute on how it will assert control over the tools expected to speed cures and change gene therapy.
One of the most important genetic technologies developed in recent years is now patented, and researchers are wondering what they will and won’t be allowed to do with the powerful method for editing the genome.

On Tuesday, the Broad Institute of MIT and Harvard announced that it had been granted a patent covering the components and methodology for CRISPR—a new way of making precise, targeted changes to the genome of a cell or an organism. CRISPR could revolutionize biomedical research by giving scientists a more efficient way of re-creating disease-related mutations in lab animals and cultured cells; it may also yield an unprecedented way of treating disease (see “Genome Surgery”).

The patent, issued just six months after its application was filed, covers a modified version of the CRISPR-Cas9 system found naturally in bacteria, which microbes use to defend themselves against viruses. The patent also covers methods for designing and using CRISPR’s molecular components.

The inventor listed on the patent is Feng Zhang, an MIT researcher and core faculty member of the Broad. Zhang was an MIT Technology Review Innovator Under 35 in 2013.

The patent describes how the tools could be used to treat diseases, and lists many specific conditions from epilepsy, to Huntington’s, to autism, and macular degeneration. One of the most exciting possibilities for CRISPR is its potential to treat genetic disorders by directly correcting mutations on a patient’s chromosomes. That would enable doctors to treat diseases that cannot be addressed by more traditional methods, a goal already set by a startup cofounded by Zhang called Editas Medicine (see “New Genome-Editing Method Could Make Gene Therapy More Precise and Effective”).

Another founder of Editas, Jennifer Doudna, and her institute, the University of California, have a pending patent application for CRISPR technology. How that west coast application will be affected is not yet clear. It’s also unclear what impact the Broad’s claims on the technology will have on its commercial use and on basic research.

Chelsea Loughran, an intellectual property litigation lawyer who has been following CRISPR over the last year, says that lots of people are already using CRISPR and it’s not clear if it will now become harder for them to do that. “All of that is in the hands of MIT and the Broad,” she says.

While MIT, Harvard, and the Broad all jointly own the CRISPR patents announced yesterday, the Broad’s technology licensing office is managing decisions about who will get licenses to use the technology, says Lita Nelsen, director of the MIT Technology Licensing Office. (Licenses are formal permissions to use a patented technology, often in exchange for money.)

A spokesperson for the Broad says that “specific details around licensing aren’t available at this time, but the Broad does intend to make this technology broadly available to scientists.”

Nelsen says MIT’s experience with patenting another genetic technology—short interfering RNAs— provides a good example of what to expect for the CRISPR patents. Short interfering RNAs are a family of molecules that can be used to silence genes in many organisms. Those molecules are widely used by basic research scientists.

Nelsen’s office granted licenses to use the interfering RNA technology to different groups, with different sorts of permission. A startup called Alnylam got an exclusive license to use the technology to try to develop treatments for patients (see “The Therapeutic Potential of RNAi”). In addition, MIT granted non-exclusive licenses to a few companies that wanted to sell the molecular components of the gene-silencing technique.

The reason universities patent basic research tools is to provide the incentive to develop it, says Nelsen. Transforming such a technology into a medical treatment is an immensely expensive process, she says. “If you didn’t patent, that wouldn’t get done,” says Nelsen.

MIT does not go after academic scientists who produce lab-made versions of the molecular components for the gene-silencing technology, she says. If the Broad technology licensing office follows that example, then the new patents should not affect academics wanting to use the tool for basic research, says Nelsen. That would be good news, because CRISPR is thought to be a huge boon for biological science. For now, however, the Broad is keeping a tight lid on their plans for the patent.

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