New CRISPR Protein Slices through Genomes, Patent Problems   Leave a comment


Gli scienziati predicono una esplosione di metodi di Genoma Editing

Gli scienziati di Boston hanno creato una torsione su un metodo importante per genomi “montaggio” che potrebbero dare ricercatori hanno aggiunto il controllo sul DNA degli esseri viventi e l’influenza di una disputa di brevetto infuria sulle tecniche potenti.

Feng Zhang, ricercatore presso il Broad Institute del MIT e di Harvard, ha riferito oggi sulla rivista cellulare che aveva sviluppato un sostituto per un componente chiave del sistema genoma-engineering comunemente noto come CRISPR-Cas9.

La tecnologia genetica di editing, che ritaglia il DNA in punti ben precisi, ha spazzato attraverso laboratori scientifici perché fornisce un modo potente versatile per progettare il DNA dei batteri, piante, e gli esseri umani. Si sta permettendo agli scienziati di re-immaginare ampiamente come studiano tutto da malattia di Alzheimer di colture biotech.

Il lavoro di squadra di Zhang, effettuati quest’anno, dimostra che la proteina taglio Cas9 può essere sostituito da una proteina diversa, Cpf1, che dice anche funzionare come uno strumento di modifica versatile. In una cura artigianale comunicato stampa, capo Broad Eric Lander detto che il sistema “rappresenta una nuova generazione di tecnologia di editing genoma” che ha “drammatico potenziale per far progredire l’ingegneria genetica.”

Lo sfondo per l’annuncio Broad è una lotta di brevetto lividi con l’Università della California, Berkeley, su chi ha inventato i primi strumenti di editing CRISPR, in particolare Cas9 (vedi “Chi possiede il più grande Biotech scoperta del secolo?”). L’US Patent Office sta pesando la decisione di intervenire nel caso (vedi “Lotta CRISPR brevetto Ora un Winner-Take-All match”).

Il nuovo sistema, perché ha una proteina di taglio diverso, potrebbe offrire un modo per aggirare il pantano legale. “Il valore più grande può essere più in termini di paesaggio di brevetto di un progresso scientifico”, dice Dan Voytas, un ricercatore del genoma editing presso l’Università del Minnesota.

La posta in gioco è alta come start-up di gara per sviluppare la modifica genetica come base per eventuali trattamenti medici. Editas Medicina, che è collegato con il laboratorio di Feng, ha sollevato un ulteriore $ 120 milioni di agosto. Intellia, un concorrente collegato al team di Berkeley, ha sollevato $ 70000000 di questo mese.

CRISPR si basa su un sistema naturale alcuni batteri usano per difendersi contro i virus distruggendo loro geni invasori. In laboratorio, è stato adattato come uno strumento che consiste di due componenti principali: un breve tratto di RNA che si allinea con un gene specifico, e quindi una proteina di taglio che si muove per tagliare gene aperta.

Eugene Koonin, ricercatore presso il National Institutes of Health coautore della carta in cella, ha detto che i lavori in corso è iniziato con le previsioni di computer di proteine ​​in batteri che potrebbero servire un ruolo di taglio simile come Cas9. “Si tratta infatti di un nuovo sistema che è sostanzialmente diverso da quello precedentemente conosciuto,” dice.

Gli scienziati non coinvolti nei lavori ha detto che il nuovo sistema è stato probabilmente per riempire un ruolo limitato in quello che è un toolbox crescente di tecniche di DNA-editing. George Church, che sviluppa la tecnologia genomica presso la Harvard University, dice che il sistema ha caratteristiche che potrebbero essere utili nelle cellule che non si dividono, tra nervi e la maggior parte di altre cellule del nostro corpo, che sono in genere più difficili da modificare. “C’è un mercato di nicchia per un insieme di proteine ​​diverse in modo che i tagli possono essere posizionati ovunque nel genoma,” dice.

Ampio e Feng hanno vinto più di 10 brevetti chiave sulla modifica CRISPR genoma utilizzando Cas9. Tuttavia, essi hanno perso la lotta per conquistare credito pubblico per l’invenzione, che i mezzi di informazione e le organizzazioni di premiazione hanno invece consegnato a Jennifer Doudna di Berkeley e Emmanuelle Charpentier del Centro Helmholtz di ricerca sulle infezioni in Germania per lavoro originariamente pubblicato nel 2012.
Questa settimana, Reuters nominato Doudna e Charpentier tra probabili vincitori di un Premio Nobel nel mese di ottobre.

Broad e MIT continuano a fare pressioni per una visione diversa di eventi scientifici. Questo mese, Robert Desimone, direttore del McGovern Institute del MIT per la Ricerca sul Cervello, dove Feng detiene un appuntamento, ha scritto al Economist correggere account della rivista di come CRISPR-Cas9 è stato inventato, dicendo che la squadra di Berkeley aveva usato “nessuna cellula, non genomi e nessuna modifica “.

La scoperta di come manipolare il sistema CRISPR è probabilmente solo l’inizio di una nuova era di editing di precisione genoma, Feng dice, con molti nuovi approcci in fase di sviluppo. “La natura ha avuto miliardi di anni per creare questi strumenti”, dice. “Vorremmo girare come molte rocce come si può trovare.”

Le domande di brevetto sono state depositate sulla nuova tecnologia. Nel suo comunicato, il Broad Institute ha detto che la nuova forma di editing CRISPR sarebbe disponibile per gli scienziati e ampiamente la licenza per le aziende che vendono i sistemi e prodotti chimici per la ricerca. L’organizzazione non si pronunciava sul quale azienda potrebbe ricevere i diritti di utilizzare la tecnologia per lo sviluppo di nuovi trattamenti medici.

Feng ha detto che è “troppo presto per sapere i dettagli”, ma ha detto diritti per la nuova tecnologia non necessariamente appartenere alla Editas, l’azienda ha co-fondato.

 

Scientists predict an explosion of new genome-editing methods.

(By Antonio Regalado on September 25, 2015)

Scientists in Boston have come up with a twist on an important method for “editing” genomes that could give researchers added control over the DNA of living things and influence a raging patent dispute over the powerful techniques.

Feng Zhang, a researcher at the Broad Institute of MIT and Harvard, reported today in the journal Cell that he had developed a replacement for a key component of the genome-engineering system commonly known as CRISPR-Cas9.

The gene-editing technology, which snips DNA at precise locations, has swept through science labs because it provides a versatile, potent way to engineer the DNA of bacteria, plants, and humans. It is allowing scientists to broadly reimagine how they study everything from Alzheimer’s disease to biotech crops.

The work by Zhang’s team, carried out this year, shows that the cutting protein Cas9 can be replaced by a different protein, Cpf1, which he says will also work as a versatile editing tool. In a carefully crafted press release, Broad chief Eric Lander said the system “represents a new generation of genome editing technology” that has “dramatic potential to advance genetic engineering.”

The background for the Broad announcement is a bruising patent fight with the University of California, Berkeley, over who invented the first CRISPR editing tools, in particular Cas9 (see “Who Owns the Biggest Biotech Discovery of the Century?”). The U.S. Patent Office is weighing a decision to intervene in the case (see “CRISPR Patent Fight Now a Winner-Take-All Match”).

The new system, because it has a different cutting protein, could offer a way around the legal quagmire. “The greatest value may be more in terms of the patent landscape than a scientific advancement,” says Dan Voytas, a genome-editing researcher at the University of Minnesota.

The stakes are high as startups race to develop gene editing as a basis for possible medical treatments. Editas Medicine, which is connected with Feng’s lab, raised an additional $120 million in August. Intellia, a competitor connected to the Berkeley team, raised $70 million this month.

CRISPR is based on a natural system some bacteria use to defend against viruses by shredding their invading genes. In the laboratory, it’s been adapted as a tool that consists of two key components: a short stretch of RNA that lines up with a specific gene, and then a cutting protein that moves in to snip the gene open.

Eugene Koonin, a researcher at the National Institutes of Health who coauthored the paper in Cell, said the current work began with computer predictions of proteins in bacteria that might serve a similar cutting role as Cas9. “It is indeed a new system that is substantially different than the previously known one,” he says.

Scientists not involved in the work said the new system was likely to fill a limited role in what is a growing toolbox of DNA-editing techniques. George Church, who develops genomics technology at Harvard University, says the system has features that could be useful in cells that don’t divide, including nerves and most other cells in our body, which are typically harder to edit. “There is a niche market for a collection of different proteins so that cuts can be placed anywhere in the genome,” he says.

Broad and Feng have won more than 10 key patents on CRISPR genome editing using Cas9. However, they have been losing the fight to win public credit for the invention, which the news media and prize-giving organizations have instead handed to Jennifer Doudna of Berkeley and Emmanuelle Charpentier of the Helmholtz Center for Infection Research in Germany for work originally published in 2012.
This week, Reuters named Doudna and Charpentier among likely winners of a Nobel Prize in October.

Broad and MIT continue to lobby for a different view of scientific events. This month, Robert Desimone, director of MIT’s McGovern Institute for Brain Research, where Feng holds an appointment, wrote to the Economist correcting that magazine’s account of how CRISPR-Cas9 was invented, saying the Berkeley team had used “no cells, no genomes and no editing.”

The discovery of how to manipulate the CRISPR system is probably only the beginning of a new era of precision genome editing, Feng says, with many new approaches under development. “Nature has had billions of years to create these tools,” he says. “We would like to turn over as many rocks as we can find.”

Patent applications have been filed on the new technology. In its release, the Broad Institute said the new form of CRISPR editing would be available to scientists and widely licensed to companies that sell systems and chemicals for research. The organization was silent on which company might receive rights to use the technology in developing new medical treatments.

Feng said it was “too early to know the specifics” but said rights to the new technology wouldn’t necessarily belong to Editas, the company he cofounded.

 

 

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